Expressão do gene da Haptoglobina por meio de vetor plasmidial e avaliação de seus efeitos em modelo experimental de Anemia Falciforme

Embora a Hp seja produzida endogenamente, na AF sua concentração torna-se insuficiente para neutralizar os elevados níveis de hemólise observados. Assim, postula-se que a manutenção de níveis elevados de Hp circulante, obtida por meio de terapia gênica, possa contribuir para reduzir as complicações associadas às desordens hemolíticas, promovendo melhoria na qualidade de vida dos indivíduos acometidos. O desenho experimental deste estudo fundamenta-se em técnicas de clonagem molecular, com a inserção do gene codificante da Hp em um vetor plasmidial com expressão concomitante de uma proteína fluorescência vermelha repórter (td-Tomato), visando à sua introdução no tecido hepático em modelos animais com AF.

A aplicação deste tratamento no modelo animal de anemia falciforme resultou em efeitos terapêuticos significativos, incluindo melhora dos parâmetros hematológicos, redução da resposta eritropoiética compensatória e atenuação de sinais clínicos como a esplenomegalia. Esses resultados indicam que a haptoglobina pode atuar indiretamente na prevenção da hemólise, sugerindo uma nova abordagem terapêutica.